드문 경우에 획기적인 백혈병 치료 역화

드문 경우에 획기적인 백혈병 치료 역화

아주 드물게 사망 한 것은 획기적인 암 치료에서 약점을 드러냈다. 치료로 유 전적으로 변형 된 악성 세포 하나가 환자의 통제를 벗어나 치명적인 재발을 야기 할 수있다.

면역 요법의 한 형태 인 치료법은 암과 싸우기 위해 환자 자신의 백혈구를 유전 공학적으로 조작합니다. 때로는 "살아있는 약"이라고 묘사되어 사망 직전 인 백혈병 환자에게 지속적인 완화를 가져 왔습니다. 그 중 6 세 때 2012 년에 치료를받는 첫 번째 자녀 인 Emily Whitehead가 있습니다.

치료가 항상 효과가있는 것은 아니며, 부작용은 생명을 위협하는 경우 라해도 위험 할 수 있습니다. 의사는 그들을 관리하는 법을 배웠습니다. 그러나 한 환자에서 치료법은 이전에 알려지지 않은 방식으로 역효과를 낸 것으로 보입니다.

그는 공격적 유형의 백혈병으로 20 세였습니다. 이 치료법은 암 - 싸우는 세포뿐만 아니라 우연히도 하나의 백혈병 세포의 유전자를 변형시켰다. 유전 적 변화로 인해 암은 암을 찾아 내고 파괴하도록 프로그램 된 세포에 보이지 않게 되었습니다.

연구진은이 사례가 오랜 가설을 확증했다 : 치명적인 암을 야기하는 것은 악성 세포 하나만을 필요로한다는 것이다. 그들의 보고서는 Nature Medicine 저널에 월요일에 발표 되었습니다.

처음에 환자는 완전한 완화를 보였습니다. 그러나 동시에 그 하나의 적 세포는 9 억 년에 걸쳐 재발을 일으켜 궁극적으로 그를 죽인 수십억 개의 백혈병 세포에 제어 할 수없이 번식하고있었습니다.

그의 세포는 CAR-T 요법이라고 불리는 치료법이 필라델피아 아동 병원과 제약 회사 노바티스 (Novartis)와 공동으로 개발 된 펜실베니아 대학에서 설계되었습니다. 치료는 실험적이었고 그는 연구의 일부였습니다.

연구원은이 사례가 전에는 볼 수 없었던 드문 사건이었으며 Novartis, 다른 제약 회사 또는 다른 연구 센터에서 조작 된 세포에서이 문제에 대한 증거가 없다고 말합니다.

이 사건은 5 월에보고 된 또 하나 의 슬픈 측면입니다 . 백혈병 환자의 치료가 단절된 세포, 즉 막을 재현하고 질병에 맞서 싸운 유 전적으로 변형 된 면역계 세포로 거슬러 올라갔습니다.

사망 한 환자는 표준 치료 후 몇 차례 재발 한 B 세포 급성 림프 구성 백혈병으로 필라델피아 아동 병원에서 치료를 받았다.

그는 환자 치료를 말할 때 환자의 사생활을 보호하기를 거부했다. 그러나 그가 가입 한 연구는 2011 년 8 월부터 2016 년 9 월까지 환자들을 등록했습니다.

일단 CAR-T 치료 후 재발하면 그의 혈액 검사로 모든 ​​백혈병 세포가 치료로 인한 유전 적 변화를 나타내었고 모든 세포는 동일한 세포에서 유래했다는 것을 나타내는 동일한 형질을 나타냈다. 이 발견은 수백명의 환자가 백혈병 세포가 변형되어 치명적인 재발을 일으킨 유일한 사례라고 말한 대학 연구자들을 놀라게했다.

"그것은 매우 드문 경우"라고 대학의 의과 대학의 조교수 인 Marco Ruella 박사와 저널 보고서의 주 저자는 말했다. 그는 치료법이 여전히 최선의 선택이며 다른 치료법이 실패 할 경우 많은 환자들에게 유일한 치료법이라고 강조했다.

"하지만 그것은 환자의 면밀한 모니터링과 제조 공정의 개선을 보증합니다"라고 Dr. Ruella가 말했습니다. 그는 또한 결과가 이유를 찾기 위해 치료 후 재발하는 모든 환자를 연구하는 중요성을 강조했다고 말했다.

치료는 면역 체계의 싸우는 힘인 T 세포를 얻기 위해 환자의 백혈구를 제거해야합니다. 그런 다음 T 세포는 새로운 유전 물질을 포함하는 바이러스에 노출되어 암 세포를 인식하고 죽일 수 있습니다. 다음으로, 터보 챠징 된 세포가 환자에게 다시 흘러 든다.

이 과정에서 일부 백혈병 세포도 T 세포와 함께 포획된다. 그러나 그들은 일반적으로 스스로 죽거나, 재 프로그램 된 T 세포에 의해 죽는다 고 연구원은 왜 한 명의 악성 세포가 죽어 환자에서 변형되고 생존했는지 알지 못한다고 덧붙였다.

그러나 그는 대학이 조작 된 T 세포로부터 악성 세포를 제거하는 방법을 연구 할 것이라고 말했다.

펜실베니아 대학 (University of Pennsylvania)은 연구를 2017 년 8 월 식품 의약청 (Food and Drug Administration)의 승인을 얻은 노바티스 (Novartis)에 허가했다.이 치료법은 키림 (Kymriah)으로 판매되었으며, 암을 치료하는 최초의 유전자 치료법이었다. 치료비는 $ 475,000입니다.

이메일에서 Novartis의 대변인 인 Julie Masow는 사망 한 환자를 치료하는 데 사용 된 세포가 Novartis가 아닌 Pennsylvania 대학에서 만들어졌으며 Novartis는 다른 제조 공정을 사용한다고 말했습니다.

이 회사는 "키리 아 치료를받은 400 명이 넘는 환자들에게서이 사건이 발생했음을 알지 못한다"고 밝혔다.

Novartis는 백혈병 세포를 제거하기위한 다양한 과정을 가지고 있으며 치료 후 15 년 동안 Kymriah 환자를 모니터링 할 수있는 레지스트리를 만들었다 고 밝혔다.