'세계 최초', 유전 요법 재판은 유전 적 형태의 실명 환자의 시력 회복

'세계 최초', 유전 요법 재판은 유전 적 형태의 실명 환자의 시력 회복

흥미 진진한 새로운 유전자 치료 실험은 유전 상태로 인해 시력을 잃은 맹인 환자에게 완전하거나 부분적인 시력을 회복 시켰습니다.

2011 년 옥스포드 대학에서 시작된 이 연구 는 14 명의 환자를 모집하여 시력 상실 유전자를 함유 한 바이러스의 눈 주사를 맞았다.

이 연구가 끝날 때까지 전체 환자 집단 전체에서 시력이 크게 향상되었습니다.

또한 합병증없이 치료받은 12 명의 환자 중 100 %가 치료 된 눈에서 시력을 얻었거나 유지했으며, 이는 마지막 추적 관찰에서 최대 5 년간 지속되었습니다. 이 기간 동안 대조군으로 활동했던 치료받지 않은 눈의 25 %만이 시력을 유지했습니다.

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이것은 유전 조건을 치료하기위한 세계 최초의 유전자 치료 시험이었으며, 치료는 일반적으로 안전에 대한 우려가 거의없이 잘 견디었습니다.

"시력 개선의 초기 결과는 우리가 이러한 환자들을 추적하고있는 한 지속되었으며, 여러 차례에 걸쳐 유전자 치료 주사는 5 년이 넘었습니다."라고 Robert MacLaren 교수는 말했다. 재판.

"이번 재판은 그들의 삶에 큰 변화를 가져왔다"고 덧붙였다.

환자들은 모두 '색소 성 망막염'으로 알려진 choroideremia라는 상태를 앓고있었습니다. 전염병은 젊은 사람들에게 치료가 불가능한 실명의 가장 흔한 원인으로보고되고 있습니다.

지난 달 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 다른 안과 질환에 대한 최초의 유전자 치료법을 공식 승인했다. 전문가들은 현재 다른 난치병이 뒤따를 가능성이 높고 향후에 유전자 치료제를 승인 할 것으로 예측했다.

Oxford 연구의 성공으로 EU 및 북미 9 개국 100 명 이상의 환자를 대상으로 한 훨씬 더 큰 규모의 국제 유전자 치료제 시험이 진행되었습니다. 성공할 경우 후속 임상 시험을 통해 전세계의 관련 규제 기관이 공식적으로 승인 한 유전자 요법 치료가 가능합니다.

재판 결과는 이번 주 초 Nature Medicine에 발표되었다 .