ANU에서 개발 된 유전자 요법으로 시력을 보호 할 수 있습니다

ANU에서 개발 된 유전자 요법으로 시력을 보호 할 수 있습니다

호주 국립 대학교에서 유전자 치료가 개발되어 언젠가 수백만의 시력을 구하는 데 도움이되기를 바랍니다.

이 치료법은 건성 노화 관련 황반 변성 (건성 AMD)으로 인한 시력 손실을 막기 위해 노력하고 있습니다.

건성 AMD는 가장 날카로운 시력을 담당하는 눈의 일부인 황반 손상으로 인해 발생하는 흔한 장애입니다.

John Curtin 의과 대학의 Joshua Chu-Tan 박사는 질병의 진행을 막을 수있는 새로운 안구 주사를 개발하고 있습니다.

이 연구는 아직 인간에 대해 시험되지 않았지만 동물에서 긍정적 인 결과를 보았습니다.

Chu-Tan 박사는 "실제 문제이며 선진국에서 실명의 주요 원인"이라고 말했다.

"건성 MND 환자의 약 90 %에 대해 치료 나 치료법이 없습니다."

건성 AMD는 가장 날카로운 시력을 담당하는 눈의 일부인 황반 손상으로 인해 발생하는 흔한 장애입니다.

건조한 AMD의 징후가 눈에 나타나기까지 몇 년이 걸릴 수 있으며 종종 진단 될 때까지 질병이 돌이킬 수 없습니다.

2020 년까지 전 세계적으로 1 억 9 천 9 백만 명의 사람들이 AMD와 함께 살 것으로 추정됩니다.

"의사들이 당신의 망막에 건조한 AMD의 흔적이 발견되면 그들이 당신을 위해 할 수있는 일이 없습니다 – 시력을 구할 수 없습니다."
Chu-Tan 박사는 "유전자 조절의 신"이라고 묘사하는 microRNA라는 작은 분자를 사용하여 예방 유전자 치료법을 연구하고 있습니다. 그는 microRNA를 사용하여 AMD의 원인을 표적으로 삼았습니다.

"우리는 염증 경로가 AMD에서 주요한 역할을한다는 것을 알고 있으며, microRNA라는 작은 분자가 여러 가지 방식으로 이들과 싸울 수있다"고 그는 말했다.

"우리가 눈에 항염증제 mircoRNA를 주입하면 염증과 세포 사멸에 관여하는 유전자의 감소뿐만 아니라 망막의 손상 진행이 느려지는 것을 볼 수 있습니다.

"우리는 자랄 때 잡초를 자르는 것이 아니라 뿌리로 잡초를 뽑으려고 노력하고있다."

Chu-Tan 박사는 특정 마이크로 RNA 인 microRNA-124가 현재 제공되는 안구 주사의 대안으로 AMD의 예방 치료법으로 큰 가능성을 가지고 있다고 말했다.

약 5 년 전 MND 환자는 건강한 망막에 비해 microRNA-124가 거의 없다는 사실이 밝혀졌습니다.

"우리는 microRNA124를 보충하려고한다면 손상을 개선 할 수있을 것이라고 생각했다"고 그는 말했다.

"이러한 분자의 칵테일을 주사함으로써 우리는이 질병의 진행을 늦추고 시력 손실을 막을 수 있다고 생각합니다.

"AMD 환자를 건강한 사람과 비교할 때, 건강한 사람은 망막 전체에이 microRNA-124를 많이 가지고있는 반면, AMD 환자에는 아무 것도 없습니다.

"하지만 손상이없는 AMD 환자의 망막 주변에는 microRNA-124가 있습니다."

지금까지 수행 된 실험은 동물에 관한 것이지만 Chu-Tan 박사는 향후 10 년 내에 임상 실험이 가능할 것이라고 말했다.

"그들은 매우 유망한 예비 실험이다"고 말했다.

그는 동물들이 분자로 처리 될 때 망막이 더 잘 기능한다고 말했다.

추탄 박사 는 8 월 25 일 뉴질랜드에서 열린 TEDx 강연에서 자신의 연구를 발표 할 예정 이다.